? 2025 新药研发技术突破：《药学进展》临床应用动态与学术资源整合
在 2025 年的新药研发领域，技术突破如雨后春笋般涌现，为全球患者带来了新的希望。与此同时，《药学进展》作为药学领域的权威期刊，在临床应用动态和学术资源整合方面发挥了关键作用。接下来，我们将深入探讨这些令人振奋的进展。
? 基因编辑技术：开启精准治疗新纪元
基因编辑技术，尤其是 CRISPR-Cas9，在 2025 年取得了重大突破。美国明尼苏达大学科研团队在《柳叶刀・肿瘤学》杂志发表论文称，全球首例运用 CRISPR/Cas9 基因编辑技术治疗晚期胃肠道癌的人体临床试验取得阶段性成功。该疗法通过对肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）进行基因改造，使 CISH 基因失活，从而更精准地识别和攻击癌细胞。在针对 12 名晚期转移性患者的临床试验中，该疗法展现出良好的安全性，部分患者病情得到有效控制，其中一位患者的转移瘤在数月后完全消失，并保持两年无复发。
重庆医科大学蒋宁团队则开发出一种创新性肿瘤治疗方案，通过设计双层响应型纳米载体系统，同时装载基因编辑工具（CRISPR-Cas9）和小分子抑制剂（ND630），精准靶向肿瘤细胞。这种智能载体系统能够响应肿瘤微环境，释放药物，双重抑制脂质代谢关键蛋白 ACC1，最终通过铁死亡和细胞凋亡等多种途径导致肿瘤细胞死亡，展现出显著的抗肿瘤效果。
? AI 药物设计：加速新药研发进程
人工智能在药物设计领域的应用也取得了突破性进展。浙江大学侯廷军团队提出了 Token-Mol 1.0，这是一个仅包含 token 的 3D 药物设计模型，它将二维和三维结构信息以及分子属性编码成离散的 token。该模型建立在 Transformer 解码器之上，并经过因果掩蔽训练，引入了专为回归任务定制的高斯交叉熵损失函数，从而在多个下游应用中实现了卓越的性能。在分子构象生成任务中，Token-Mol 的表现优于现有的最佳方法，在两个数据集上的各项指标上分别实现了超过 10% 和 20% 的准确率提升。
Token-Mol 的 token-only 框架相较于传统回归模型具有显著优势，因为它能够无缝集成前沿的大模型技术，包括快速学习、混合专家（MoE）和检索增强生成（RAG）。通过运用提示学习，用户可以控制诸如属性预测等任务的执行，这使得 Token-Mol 拥有与化学家进行有意义对话的潜力。
? 3D 打印药物：个性化医疗的新里程碑
3D 打印技术在药物研发和生产中的应用日益广泛，为个性化医疗提供了新的解决方案。全球知名制药 3D 打印解决方案供应商 FABRX 公布了一项突破性研究成果，其自主研发的 M3DIMAKER 1 型制药级 3D 打印机在自动胶囊填充领域取得重大进展。与传统手工灌装相比，2.5 毫克规格胶囊的生产成本直降 35%，5 毫克规格也实现 20% 的降幅。同时，该技术将制药流程中的原料损耗降至最低，使中小型药房也能以经济高效的方式提供精准剂量药物。
中国 3D 打印制药公司三迭纪（Triastek）的 3D 打印非维生素 K 拮抗剂口服抗凝剂（NOAC）T20G 已分别于 2025 年 2 月 27 日和 2024 年 1 月获得美国食品药品监督管理局（FDA）及中国国家药品监督管理局（NMPA）的新药临床试验（IND）批准。T20G 采用了三迭纪的熔融挤出沉积微注射成型（MED&MIM）工艺，结合 3D 胃滞留微结构（3DμS®-GR）平台，实现了每日一次的口服给药方式，旨在提升患者的用药依从性和便捷性。
? 《药学进展》：推动临床应用与学术资源整合
作为药学领域的权威期刊，《药学进展》在 2025 年继续发挥着重要作用。期刊通过整合办刊主体、专家、传播、人力资源等各项资源，提升了期刊的核心领导力、组稿策划能力、期刊延伸服务能力、科技传播力以及可持续发展能力。例如，期刊与药智网在发表文章、学术交流、数据库开发、新媒体传播等方面开展深度合作，进一步拓宽了学术资源的整合渠道。
在 2025 年第 1 期和第 3 期，《药学进展》发表了多篇关于创新药物递送系统、药物洗脱微球、细胞外囊泡介导的 siRNA 递送、肿瘤光动力治疗纳米制剂等方面的研究论文，涵盖了基因编辑、AI 药物设计、3D 打印药物等多个前沿领域。这些研究不仅展示了药学领域的最新科研成果，也为临床应用提供了重要的理论支持。
? 学术资源整合：助力科研与临床转化
为了更好地支持药学研究和临床转化，学术资源整合成为关键。武汉大学图书馆联合药学院成功举办 “Reaxys 中活性数据的获取及其在药物化学科研工作流中的应用” 专题培训活动，旨在深化药学领域文献资源服务，提升科研数据利用效能。Reaxys 数据库涵盖多个专业模块，为师生搭建起更为精准、智能的科研工具平台，帮助他们全面掌握使用数据库快速获取、利用生物活性数据及其在药物化学科研工作流中的常见应用场景。
此外，中国药科大学药学院与山东大学合作，在《自然》杂志上发表了抗真菌药物突破性研究成果，为临床治疗耐药真菌感染提供了新的候选药物分子。这些合作研究不仅推动了学术交流，也加速了科研成果的临床转化。
? 未来展望：技术突破与学术整合的协同发展
2025 年的新药研发技术突破为全球患者带来了新的希望，而《药学进展》在临床应用动态和学术资源整合方面的努力则为这些技术的转化提供了重要支持。随着基因编辑、AI 药物设计、3D 打印药物等技术的不断发展，以及学术资源整合的不断深化，我们有理由相信，药学领域将迎来更加辉煌的未来。
未来，我们期待《药学进展》继续发挥其权威期刊的作用，推动更多前沿技术的临床应用，同时进一步加强学术资源整合，为全球药学研究和临床转化提供更加有力的支持。
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