汤森路透发布的《2025 版药物报告临床应用指南》在医药领域引起广泛关注，药咖论坛作为行业权威平台，对这份报告进行了深入评述。这份指南到底有哪些值得关注的亮点，又将如何影响临床实践呢？咱们一起深入探讨。
? 罕见病药物研发热度持续攀升
报告指出，医药行业正逐渐将重心转向罕见病治疗领域。目前全球约有 7000 种罕见病，影响人数达 3.5 亿人，市场潜力巨大。过去，由于患者人数有限和认知不足，罕见病药物研发一直未受重视。但近年来，随着政策支持和商业驱动，情况发生了显著变化。2015 年 FDA 批准的孤儿药种类超过此前任何一年，达到 21 种，占全年批准新药的 47%。这种趋势在 2025 年仍在延续，越来越多的药企开始布局孤儿药市场，如 Intercept/Sumitomo Dainippon 制药和艾伯维都推出了有望成为重磅炸弹的新药。对于临床医生来说，这意味着未来在罕见病治疗方面将有更多的选择，患者的生存质量和预后也有望得到显著改善。
? 固定剂量组合（FDC）治疗方案成主流
对用药更方便的固定剂量组合（FDC）治疗方案的开发热度持续，是报告提到的另一个关键趋势。以吉利德的 FDC 产品为例，如 TDF/TAF 产品，为该公司显著扩大了 HCV 和 HIV 市场份额。FDC 产品不仅为患者带来了用药的便利性和顺应性，还能延长药物管线的生命周期，实现产品差异化。此外，FDA 允许 FDC 产品在监管部门批准后获得五年市场专营权，进一步刺激了这类产品的开发。在临床应用中，FDC 方案可以简化治疗流程，减少患者的用药负担，尤其对于需要长期服药的慢性疾病患者来说，这无疑是一个利好消息。
? 药品定价与可及性矛盾凸显
药品获取和价格承受能力之间的矛盾，预计在 2025 年将进一步显现。随着新药研发成本的不断增加，药品价格居高不下，这让医疗机构和患者都感到负担沉重。以吉利德治疗丙肝的药物 Sovaldi 和 Harvoni 为例，它们受到了严格的价格监管。不过，也有一些药企开始尝试新的定价模式，如诺华在为其治疗心衰的新药 Entresto 定价时，采取了结果驱动定价模式，基于医院招募患者的数量进行定价，在一定程度上降低了治疗成本。这种模式可能为未来的药品定价提供新的思路，平衡药企的利益和患者的可及性。
? 基因疗法和细胞疗法取得突破
基因疗法和细胞疗法在 2025 年的药物报告中占据重要地位。例如，Vertex Pharmaceuticals 的 CASGEVY™ 是一种非病毒性的体外 CRISPR/Cas9 基因编辑细胞疗法，适用于符合条件的镰状细胞病或输血依赖型 β 地中海贫血症患者。通过编辑患者的造血干细胞和前体细胞，CASGEVY™ 可以减少或消除镰状细胞病患者的疼痛危机，并减少输血依赖型 β 地中海贫血症患者的输血需求。此外，CAR-T 与 TCR-T 技术在肝癌治疗中也取得了显著进展，普基仑赛（CAR-T 疗法）在 Ⅰ 期临床试验中实现 100% 疾病控制率，其中完全缓解率（肿瘤消失）达 30%。这些创新疗法为癌症患者带来了新的希望，但高昂的治疗费用仍然是一个亟待解决的问题。
? AI 在药物研发中的应用
AI 技术在药物研发中的应用越来越广泛，从药物发现到临床试验，都能看到 AI 的身影。汤森路透的《2025 年专业服务领域生成式人工智能报告》显示，GenAI 在专业服务领域的应用呈稳步增长态势，41% 的受访者使用 ChatGPT 等公开工具，17% 使用行业专用工具。在药物研发中，AI 可以用于先导化合物的设计优化合成、化合物筛选和靶点发现等环节。虽然目前 AI 制药仍处于探索和早期发展阶段，但随着技术的不断进步，AI 有望在未来的药物研发中发挥更大的作用，降低研发成本，缩短研发周期。
? 临床指南更新与解读
药咖论坛对《慢加急性肝衰竭诊治指南 (2025 年版)》和《CACA 胰腺癌指南 2025 版》等临床指南进行了深入解读。以慢加急性肝衰竭（ACLF）为例，指南融合了全球不同地区的定义标准，结合我国现状和临床实践经验，提出了较为统一、可操作性强的 ACLF 定义，并对其诊断、治疗与管理策略提出了指导性建议。在胰腺癌治疗方面，新版指南新增了 KRAS 野生型 PC 尼妥珠单抗的推荐，吉西他滨联合尼妥珠单抗显示出比单药吉西他滨更好的生存效果。这些指南的更新为临床医生提供了更明确的诊疗依据，有助于提高疾病的诊治水平。
? 市场数据与行业趋势
从市场数据来看，2025 年医药行业呈现出一些新的趋势。例如，福建医科大学的 ESI 学科排名显示，其药理学与毒理学学科百分比排名较上期上升 1.06%，高水平论文增加 1 篇。这表明我国在医药科研领域的实力不断提升。此外，汤森路透的股票信息显示，其股价在 2025 年 7 月 8 日为 201.42 美元，总市值达 907.35 亿，这也反映出市场对其业务的认可。在行业趋势方面，创新药的研发和上市速度加快，越来越多的药企通过 License 授权、整体出售或拓展海外市场等方式实现成果转化。
? 全球版权保护与 AI 训练争议
汤森路透在版权保护方面也有新的动态。美国特拉华州联邦法官裁定，已倒闭的法律研究 Ross Intelligence 在未获得授权的情况下，复制汤森路透旗下 Westlaw 数据库内容用于训练其人工智能法律研究平台的行为，不属于美国版权法中的 “合理使用” 范畴。这一判决为未来 AI 训练数据的版权争议提供了重要的法律先例。在药物研发领域，AI 模型的开发依赖于大量高质量的数据，但数据的所有权和共享机制仍然是一个挑战。如何在保护知识产权的同时，促进 AI 技术的发展，是行业需要共同面对的问题。
总的来说，汤森路透《2025 版药物报告临床应用指南》为医药行业提供了全面的参考和指导，涵盖了药物研发、临床应用、市场趋势等多个方面。药咖论坛的评述也为我们深入理解这份指南提供了宝贵的视角。随着技术的不断进步和政策的不断完善，我们有理由相信，医药行业将迎来更加美好的未来，为患者带来更多的福祉。
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