药咖论坛 2025 专题：AI 技术在药学研究中的应用与突破

? AI 重构药学研究：药咖论坛 2025 专题深度解析

2025 年的药咖论坛，如同一场生物医药领域的 “数字核聚变”，将 AI 技术推到了药学研究的最前沿。这场盛会聚焦 AI 如何颠覆传统药物研发模式，从靶点筛选到临床决策，从分子设计到产业投资，技术革新的浪潮正在改写 “十年十亿美金” 的研发定律。我们将从技术突破、应用场景、伦理挑战三个维度，揭开 AI 在药学研究中的神秘面纱。

? AI 重构药物研发全链条

AI 技术的介入，让药物研发从 “大海捞针” 进化为 “按图索骥”。以 DeepSeek 的多模态科学大模型为例，其通过超大规模算力和跨学科知识融合，在靶点预测精准性和分子生成成药性优化上实现了质的飞跃。传统方法需要数月才能完成的靶点筛选，AI 仅需数小时即可锁定。比如，英矽智能的 Pharma.AI 平台在特发性肺纤维化药物研发中，仅用 14 个月就将候选药物推进至 II 期临床试验，研发周期缩短了 70%。

在分子设计环节，生成式 AI 突破了化学规则的限制。斯坦福团队开发的 RFdiffusion 算法，仅用 72 小时就设计出与肿瘤坏死因子受体结合的蛋白质，亲和力达到皮摩尔级。这种 “结构导向设计” 技术，让原本需要数万次实验的分子优化，在计算机中一键生成。更令人惊叹的是，AI 还能从 2.1 亿篇文献中挖掘隐藏靶点，如 TRAF2 激酶的抑制剂 INS018_055 已进入 II 期临床。

虚拟筛选环节，AI 的效率同样惊人。香港科技大学的 DeepLead 系统通过融合虚拟筛选与深度学习，仅用 5 周便发现针对 KRAS 突变体的候选分子，结合能比传统方法提升 3 倍。这类模型已让 “不可成药” 靶点的开发成功率从 2% 跃升至 23%。

? 临床试验的智能化革命

AI 正在重塑临床试验的全流程。传统临床试验面临患者招募难、数据监测滞后等问题，而 AI 通过分析电子健康档案（EHR）和社交媒体数据，能快速匹配符合条件的患者。例如，某 AI 系统通过分析 45 万份 EHR，成功预测 COPD 患者对药物的响应规律，使 III 期试验入组时间缩短 70%。

去中心化临床试验（DCT）的兴起，更是 AI 技术的一次 “华丽转身”。羚研创新健康科技开发的数字化工作流，整合智能招募、电子知情、远程访视等模块，实现了受试者、研究中心、申办方和 CRO 之间的高效信息流动。AI 还能实时监测数据异常，动态调整监查策略，确保试验的合规性和数据质量。

在数据处理方面，AI 的优势同样显著。梅奥诊所的实践表明，AI 辅助用药管理可显著降低药物不良事件的发生率，改善患者预后。Tempus Hospitals 利用 AI 定制个性化化疗方案，提高了治疗的有效性和安全性。这些案例证明，AI 不仅是临床试验的工具，更是提升医疗质量的核心驱动力。

? 基因编辑与 AI 的深度融合

AI 与基因编辑技术的结合，正在开启精准医疗的新纪元。费城儿童医院为 KJ 婴儿定制的 CRISPR 基因编辑药物，通过 AI 设计的向导 RNA（gRNA）精准修复致病基因，成为全球首例 “一人一药” 的成功案例。这种碱基编辑技术如同 “橡皮擦 + 铅笔”，直接修改 DNA 上的单个碱基，避免了传统 CRISPR 的脱靶风险。

杨辉团队开发的 RNA 编辑工具 hfCas13Y，通过 AAV 载体递送至大脑，成功敲低 MECP2 基因表达，显著改善了 MECP2 重复综合征小鼠的症状。这项技术已进入临床试验阶段，为罕见病治疗带来了新希望。AI 在基因编辑中的作用不仅限于靶点设计，还包括蛋白质工程优化和递送系统研发。例如，AI 辅助设计的脂质纳米颗粒（LNP），能更高效地将基因编辑工具送达目标细胞。

? 药学教育的 AI 转型

中国药科大学的实验室里，VR 沉浸式教学正在改变传统药学教育模式。学生头戴 VR 眼镜，可进入全息式的分子级世界，直观观察青蒿素分子的三维结构。这种教学模式已入选江苏省教育数字化十大创新案例。

智能药学交叉研究院的成立，标志着药学教育向跨学科融合迈出了关键一步。研究院整合化学、药理学、生物信息学等多学科力量，构建覆盖药物研发全链条的 AI 驱动体系。通过 “创新药物管线 + AI 模型研发” 双轮驱动模式，培养既懂科研又具备工程技术能力的复合型人才。

⚖️ 伦理与挑战：AI 药学的边界探索

AI 药学的快速发展也带来了一系列伦理问题。数据主权争夺成为行业焦点，如何平衡数据共享与隐私保护，是药企和科研机构面临的共同挑战。算法的 “黑箱” 特性引发了对决策透明度的担忧，例如，AI 设计的药物出现不良反应时，责任该如何界定。

朱依谆院士在 CHPU2025 访谈中指出，AI 不可能取代人类医务工作者，其本质是基于历史数据的归纳学习系统。他强调，药学研究应坚持人机协同，保留人类在创新思维和临床判断上的不可替代性。为此，澳门科技大学制定了详细的 AI 使用规范，要求所有科研成果必须明确标注 AI 参与的部分，确保学术研究的真实性和透明度。