? 医药从业者必看：《药学进展》2025 年高价值学术资源汇总
? 改良型新药的技术挑战与创新路径
《药学进展》2025 年第 3 期专题聚焦改良型新药，为医药从业者带来了前沿的技术策略。朱海健的《改良型新药的前沿技术与开发策略》一文，详细探讨了如何通过技术创新提升药物疗效和安全性。文章指出，在改良型新药的研发中，需要综合考虑药物的化学结构、制剂工艺和临床需求，以实现药物的精准改良。例如，通过对药物分子的结构修饰，可以改善药物的溶解性、稳定性和生物利用度，从而提高药物的疗效和患者的依从性。
嵇元欣、廖美齐等撰写的《浅析美国 505 (b)(2) 与我国化药改良型新药的注册要求》，对比了中美两国在化药改良型新药注册要求上的差异。文章强调，了解不同国家的注册法规对于企业的国际化发展至关重要。企业在进行改良型新药研发时，需要根据目标市场的法规要求，制定相应的研发策略和注册计划，以确保药物能够顺利上市。
施海兵、林妍等的《化药注册分类 2.2 类新药中高端制剂的立项与开发策略初探》，则从立项和开发的角度，为化药改良型新药的研发提供了实用的建议。文章指出，在立项阶段，需要对市场需求、技术可行性和竞争态势进行充分的调研和分析；在开发阶段，需要注重制剂工艺的优化和质量控制，以确保药物的稳定性和一致性。
? 创新药物递送系统的研发前沿与应用
2025 年第 1 期的专题围绕创新药物递送系统展开，为药物研发提供了新的思路和方法。吴锦慧的《创新药物递送系统的研究进展与展望》，全面综述了创新药物递送系统的研究现状和发展趋势。文章指出，随着纳米技术、生物技术和材料科学的不断发展，创新药物递送系统在提高药物疗效、降低毒副作用和实现靶向治疗等方面展现出了巨大的潜力。例如，纳米药物递送系统可以通过靶向修饰，将药物精准地递送到病变部位，从而提高药物的疗效和减少对正常组织的损伤。
赵梦璠、赵惠芝等的《药物洗脱微球的研究进展》，详细介绍了药物洗脱微球的制备工艺、性能评价和临床应用。文章指出，药物洗脱微球作为一种新型的药物递送系统，具有缓释、靶向和局部治疗等优点，在肿瘤治疗、心血管疾病治疗等领域具有广阔的应用前景。例如，在肿瘤治疗中，药物洗脱微球可以通过动脉栓塞的方式，将药物直接递送到肿瘤组织，从而实现对肿瘤的精准治疗。
李倪博文、汤迎琦等的《肿瘤光动力治疗纳米制剂的研究进展》，则聚焦于肿瘤光动力治疗纳米制剂的研发。文章指出，光动力治疗是一种新型的肿瘤治疗方法，具有选择性高、副作用小等优点。纳米制剂的应用可以进一步提高光动力治疗的疗效和安全性。例如，通过将光敏剂包裹在纳米颗粒中，可以提高光敏剂的稳定性和靶向性，从而增强光动力治疗的效果。
? 临床药学的实践与创新
北京大学第三医院药学部创新性地建立了 “药师多专业协作模式”（P-MSC），为复杂病例提供精准用药支持。在肾移植术后合并多重并发症的典型案例中，P-MSC 模式展现了其独特价值。与传统会诊模式相比，它实现了三重突破：首先体现在 “问题导向的即时联动”，当患者出现神经系统症状、感染加重时，肾移植专科药师立即召集抗感染药师和 ICU 药师进行协同评估，快速完成从病原学研判到给药方案优化的全流程协作；其次是 “数据驱动的精准决策”，团队整合了包括治疗药物监测、病原学宏基因组测序、营养代谢评估在内的多维数据，最终确定个性化的治疗方案；最后是 “全程化、一体化的药学监护”，从患者转入 ICU 到最终出院，不同专业的药师团队实现了无缝衔接。
? 药物研发的新进展与突破
在 2025 年 6 月 11 日的全球新药进展中，Alnylam 公司的 RNAi 疗法 AMVUTTRA（vutrisiran）获得欧盟委员会批准，用于治疗成人野生型或遗传性甲状腺素运载蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）和遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性多发性神经病（hATTR-PN）。这一历史性决定标志着 AMVUTTRA 成为首个也是唯一一个获得欧盟委员会批准的 RNAi 疗法，为 ATTR 淀粉样变性患者带来了新的希望。
默沙东的长效 RSV 单抗 ENFLONSIA（clesrovimab-cfor）在美国获批上市，用于预防在第一个呼吸道合胞病毒（RSV）季节期间出生或进入该季节的新生儿和婴儿的 RSV 下呼吸道疾病。ENFLONSIA 是首个且唯一一款无论体重如何均采用相同剂量适用于婴儿的 RSV 预防方案，为婴儿的 RSV 预防提供了更便捷、更有效的选择。
和誉医药的首个自研新药 “匹米替尼” 申报上市，将其作为治疗成人腱鞘巨细胞瘤（TGCT）患者的 1 类创新药。匹米替尼是和誉医药自主研发并进入 NDA 审批流程的首个项目，此前已获得中国国家药品监督管理局授予的突破性疗法指定（BTD）。
? 药物安全与监管
2025 年 3 月 31 日发布的《药物警戒快讯》第 3 期，关注了药物安全的相关问题。加拿大卫生部评估了口服抗凝药物脾破裂的潜在风险，提醒医务人员和患者注意监测。日本修订含酒石酸溴莫尼定制剂药品说明书，增加严重角膜混浊的风险。英国采取措施降低丙戊酸钠的生殖风险，要求对 55 岁以下的新患者进行严格评估，并建议男性患者及其女性伴侣在治疗期间和停药后 3 个月内使用有效的避孕措施。
国家医保局会同多部门开展医保基金管理突出问题专项整治，以 “药品追溯码异常” 线索为重要抓手，严查 “回流药” 等问题。截至目前，第一阶段核查任务已完成，将于 2025 年 8 月部署第二阶段专项核查工作。药品追溯码的应用，让药品来源可查、去向可追，有效提升了药品监管效能，保障了人民群众的用药安全。
? 国际药学研究前沿
中国药科大学胡庆华团队在 Pharmacology&Therapeutics 期刊发表嘌呤能受体介导的 GPCR 偏向性信号相关综述，从嘌呤能 GPCRs 和偏向性配体的构象变化角度对嘌呤能偏向性信号转导机制的研究进展进行综述，强调了偏向性信号传导在药物开发中的重要性。
北京中医药大学李晓骄阳教授团队和刘闰平教授团队合作攻关，在中药猪胆主要成分防治胆汁淤积性肝纤维化的机制研究方面取得进展，研究成果发表于 Journal of Hepatology 杂志。该研究为中药在肝纤维化治疗中的应用提供了新的理论依据和实验支持。
中国药科大学郝海平教授团队在 Nature Communications 发表靶向 GSDME 抑制剂干预肝衰竭最新研究进展，为肝衰竭的治疗提供了新的靶点和治疗策略。
? 药学与人工智能的融合
微芯生物与华为云合作，利用华为盘古大模型实现辅助药物分子设计，有效补足了蛋白质 - 药物相互作用等部分，为原创新药全链条独立、自主开发的闭环提供极大帮助。通过综合运用平台靶点口袋发现、分子对接、分子生成与优化、分子属性预测等能力，提高了早期发现阶段效率，帮助优化分子与靶点的结合能力。
西安交通大学与天津科技大学的研究者们开发了语义交叉注意力 Transformer 模型（SCAT），用于预测药物相互作用。该模型综合运用多模态生物医学数据、BiGRU 和 Cross-Attention 来提取多模态 DDIP 的局部 - 全局上下文语义特征，在药物相互作用预测方面展现出了惊人的能力，为多药同服的安全性提供了有力保障。
? 神经系统疾病药物研究
《中国药学杂志》2025 年 1 月第 60 卷第 2 期的文章《脑内小分子药物外排清除途径研究进展》，综述了近年来关于脑内小分子药物外排清除途径的研究进展，重点讨论了血脑屏障转运、水通道蛋白 - 4（AQP4）通道、脑内代谢酶途径参与脑内小分子药物外排清除情况。文章指出，了解脑内小分子药物的外排清除途径对于提高药物在脑内的暴露量及避免脑内蓄积中毒具有重要意义，为神经系统疾病药物的研发提供了新的思路和方向。
中国科学院西北高原生物研究所的研究团队首次揭示了中藏药核心金属制剂 HgS 可以在生物体内合成直径为 30-195nm 的纳米颗粒，并通过调节血脑屏障中的内吞作用促进不同结构类型的药物进入大脑，从而实现协同增效作用。该研究为中药金属制剂的应用和发展提供了科学依据，也为神经系统疾病的治疗提供了新的策略。
? 药物代谢与基因组学
基因组发现联盟完成 25 万个全基因组测序，将推动药物研发提速。该计划为同类项目中规模最大、最全面的临床基因组数据集之一，联盟成员利用对群体的深入洞察来揭示全新药物靶点，在自身免疫性疾病、肝纤维化疾病和代谢疾病等领域发现并初步验证了一些新的药物靶点。
IRBM 扩展基因组学平台推动药物发现，该平台融合了基于 CRISPR 的技术、筛选功能、细胞工程及先进的分子与细胞分析，旨在推动靶点的发现与验证。通过将功能基因组学与药物化学、生物标志物发现及临床前药理学的专业知识相结合，帮助生物制药创新者更有信心地进行靶点验证。
? 药物设计与研发技术
AIDD - 人工智能药物设计 - 一种结合生成式 AI 和结构方法的先导物优化新模型 Delete，由 Chen Shicheng, Zhang Odin 等人于 2025 年发表。该模型通过结合生成式人工智能和基于结构的方法，为先导化合物优化提供一站式解决方案，成功设计了靶向先前已确定的 LTK 蛋白的抑制剂 CA-B-1，显示出优异的纳摩尔活性（IC50 = 1.36 nM）。
? 药物相互作用研究
Fortrea 与 Emery Pharma 宣布开展药物研究合作，支持亚硝胺杂质检测，让申办方展示利福平在药物相互作用研究中的合理使用。此次合作使申办方能够使用利福平开展 DDI 评估，因其安全性及耐受性表现优异，常被推荐作为此类研究的首选药物。
? 结语
2025 年《药学进展》为医药从业者带来了丰富的高价值学术资源，涵盖了改良型新药、创新药物递送系统、临床药学、药物研发、药物安全、国际药学研究、药学与人工智能融合、神经系统疾病药物、药物代谢与基因组学、药物设计与研发技术、药物相互作用等多个领域。这些研究成果不仅为医药行业的发展提供了新的思路和方法，也为患者的治疗带来了新的希望。希望广大医药从业者能够关注这些研究进展，不断提升自己的专业水平，为医药事业的发展做出更大的贡献。
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